A Quarta edição do Summit Internacional sobre Saúde Pública de Precisão, promovida pelo Programa Nacional de Genômica e Saúde Pública de Precisão – Genomas Brasil, reuniu, em Brasília, especialistas do governo federal, representantes do sistema de saúde, integrantes da comunidade científica e pesquisadores para abordar inovações e avanços na área.

O Prof. Dr. Leandro Colli, coordenador do Laboratório de Oncologia Translacional da FMRP-USP, e o Prof. Dr. Diego Villa Clé, coordenador do Núcleo de Terapia Avançada de Ribeirão Preto (Nutera RP), ambos sediados no Hemocentro de Ribeirão Preto, ministraram palestras nos dias 13 e 14/11, respectivamente.

O Dr. Colli abordou os escores poligênicos aplicados à saúde da população, com foco no desenvolvimento da “prevenção de precisão”, que permite identificar indivíduos que necessitam de rastreamento mais intensivo, impactando positivamente na racionalização dos recursos da saúde pública.

O Dr. Clé apresentou as pesquisas com terapias avançadas voltadas ao SUS para o tratamento do câncer e de doenças autoimunes, além do estudo multicêntrico de fase I/II CARTHEDRALL, que avalia o uso de células CAR-T anti-CD19 produzidas no Nutera RP para o tratamento da leucemia linfoblástica aguda (LLA) e do linfoma não-Hodgkin (LNH) recidivados ou refratários.

Ainda nos dias 11 e 12/11, o Dr. Colli participou da Segunda edição do Fórum Internacional de Pesquisa Clínica (II FIPClin), também em Brasília, integrando a mesa 7 – Governança colaborativa em pesquisa clínica: papéis institucionais e compartilhamento de responsabilidades.

Com a criação do Genomas Brasil pelo Ministério da Saúde, em 2020, o país deu um passo decisivo ao assumir o desafio de lançar as bases para o avanço da saúde de precisão, preparando o caminho para sua futura integração ao SUS. A iniciativa fortalece a projeção internacional da ciência brasileira e consolida o papel do programa como referência.

▶️ As palestras estão disponíveis no canal do YouTube do DATASUS.

Por que pacientes com o mesmo diagnóstico reagem de formas diferentes ao mesmo tratamento?

Buscar compreender esse mistério é um dos focos do Laboratório de Multiômica e Oncologia Molecular da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP), coordenado pela Profa. Dra. Tathiane Malta. O material de estudo do grupo são os dados moleculares em larga escala, analisados por meio da bioinformática.

A pesquisadora, que também é orientadora do Programa de Pós-Graduação em Oncologia Clínica, Células-Tronco e Terapia Celular, ligado ao Hemocentro de Ribeirão Preto e ao CTC-USP, apresenta a palestra “Biologia computacional e ciências ômicas na oncologia”, na série Por dentro da Pesquisa.

O trabalho conduzido pela equipe científica contribui para aprimorar a classificação dos tumores e identificar novos biomarcadores de diagnóstico e terapias personalizadas para o tratamento do câncer, com foco em proporcionar maior qualidade de vida aos pacientes.

Para isso, o grupo explora a genômica funcional, campo da biologia que investiga a função e as interações de genes e proteínas em todo o genoma, e a epigenômica, conjunto de marcas químicas e proteínas que se ligam ao DNA e controlam a expressão gênica (ativando ou silenciando genes), sem alterar a sequência do DNA.

Nesse contexto, a bioinformática é um recurso essencial para a análise de dados em larga escala, integrando matemática, tecnologia computacional e biologia molecular em uma abordagem interdisciplinar.

A palestrante é farmacêutica-bioquímica, com mestrado e doutorado realizados no Laboratório de Biologia Molecular do Hemocentro RP, pós-doutorado pela FMRP-USP e pelo Henry Ford Hospital (EUA). Em 2022, foi uma das vencedoras do prêmio “Para Mulheres na Ciência”, uma iniciativa da L’Oréal Brasil, UNESCO e Academia Brasileira de Ciências.

🎥 A série Por dentro da Pesquisa retoma palestras e aulas ministradas por nossos cientistas, que compartilham conceitos e experiências nas áreas de terapia celular, oncologia, genética, bioinformática, hematologia, entre outras. Fique atento às próximas edições! Os vídeos são publicados nas mídias sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro de Ribeirão Preto.

Um paciente com a doença falciforme que atinge 50 anos de idade pode representar um custo superior a R$ 1,5 milhão ao SUS ao longo da vida, considerando o tratamento convencional. Já o investimento necessário para o transplante de células-tronco hematopoéticas é estimado em cerca de R$ 72 mil, uma alternativa mais acessível, porém limitada pela necessidade de um doador de medula óssea compatível. Nesse cenário, uma nova possibilidade vem ganhando destaque com o avanço das pesquisas e o surgimento de produtos clínicos: a terapia gênica.

No terceiro capítulo da série sobre a doença falciforme, o Por dentro da Pesquisa aborda o tema “Terapia gênica para doença falciforme”, com o Me. Felipe Augusto Rós, doutorando do Laboratório de Investigação Médica em Patogênese e Terapia Dirigida em Onco-Imuno-Hematologia (LIM 31) da Faculdade de Medicina da USP (FMUSP), sob coordenação do Prof. Dr. Vanderson Rocha.

Atualmente, três principais estratégias se destacam entre os ensaios clínicos registrados na plataforma internacional clinicalTrials.gov: adição de β-globina terapêutica, indução de hemoglobina fetal (HbF) e correção da mutação da hemoglobina S (HbS). Essas abordagens utilizam três técnicas fundamentais: adição gênica, edição gênica e regulação pós-transcricional (shRNA).

A adição gênica é um dos métodos mais tradicionais. Nela, células-tronco hematopoéticas são coletadas do próprio paciente e modificadas em laboratório, onde genes terapêuticos são inseridos antes das células serem reinfundidas no organismo. Na edição gênica, em vez de adicionar um novo gene, o cientista modifica o DNA da célula utilizando a tecnologia CRISPR-Cas9. Essa técnica usa um RNA-guia para direcionar a enzima Cas9 a um ponto específico do genoma, promovendo um corte que permite aos mecanismos naturais de reparo celular corrigirem o DNA, abrindo caminho para o tratamento de diversas doenças genéticas.

Já a regulação pós-transcricional emprega o Short Hairpin RNA (shRNA), uma molécula artificial usada para silenciar a expressão de genes-alvo por meio da interferência de RNA. No laboratório, essas moléculas são inseridas nas células e, após a infusão no paciente, promovem o aumento da produção de hemoglobina fetal (HbF). Níveis elevados de HbF estão associados a uma forma mais branda da doença e a um melhor prognóstico clínico.

Até o momento, dois produtos de terapia gênica foram aprovados pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, com potencial de cura clínica: o Casgevy e o Lyfgenia. Ambos têm custo estimado em até R$ 17 milhões e estão sujeitos à aprovação da Anvisa para uso no Brasil.

Ainda no primeiro episódio, ressaltamos o impacto que essa doença genética exerce no país e no mundo. O Ministério da Saúde estima que cerca de 100 mil brasileiros convivem com o problema. Os pacientes apresentam alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), que adquirem formato semelhante a uma foice, e convivem com dor, infecções recorrentes, inflamação crônica e desregulação do sistema imunológico.

Fique atento às próximas edições do Por dentro da Pesquisa! Os vídeos são publicados nas mídias sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro de Ribeirão Preto.

No segundo capítulo da série sobre a doença falciforme, o Por dentro da Pesquisa aborda o transplante de células-tronco hematopoéticas, uma alternativa para os casos mais graves e com alto potencial de cura. O tema foi apresentado pela Dra. Thalita Cristina de Mello Costa, médica assistente do Serviço de Transplante de Medula Óssea do Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto (HCFMRP-USP).

As células progenitoras hematopoéticas são capazes de se diferenciar em todas as células do sangue. A técnica consiste em destruir, com o uso de drogas quimioterápicas, a medula óssea do paciente, responsável pela produção das células sanguíneas defeituosas. Em seguida, são infundidas células-tronco da medula de um doador compatível, para que seja criada uma nova “fábrica” de células sanguíneas sadias.

O procedimento é coberto pelo Sistema Único de Saúde (SUS) desde 2015. Parte das evidências científicas que contribuíram para a incorporação na rede pública foi produzida em trabalhos realizados no CTC-USP, no Hemocentro de Ribeirão Preto e no HCFMRP-USP. O hospital foi pioneiro no Brasil, realizando o transplante ainda em 2003.

No primeiro episódio, ressaltamos o impacto que essa doença genética exerce no país e no mundo. O Ministério da Saúde estima que cerca de 100 mil brasileiros convivem com o problema, cuja média de sobrevida é de apenas 40 anos. Os pacientes apresentam alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), que adquirem formato semelhante a uma foice, e convivem com dor, infecções recorrentes, inflamação crônica e desregulação do sistema imunológico.

Na palestra “Transplante de células progenitoras hematopoéticas para tratamento da doença falciforme”, foram apresentados os avanços que trazem esperança de cura para a enfermidade, além dos novos projetos de pesquisa da USP e do Hemocentro de Ribeirão Preto.

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O Por dentro da Pesquisa apresenta uma série de três palestras com foco em dar relevância a um problema de saúde pública que afeta cerca de 100 mil brasileiros: a doença falciforme. A média de sobrevida é de apenas 40 anos, e o Ministério da Saúde estima que 4% da população seja portadora do traço falciforme no país.

A doença genética causa alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), tornando-os parecidos com uma foice. Os pacientes sofrem com infecções recorrentes, que representam a principal causa de morbidade, especialmente entre crianças. Além da inflamação crônica acompanhada de episódios de dor, os enfermos apresentam uma desregulação do sistema imunológico.

Os encontros vão mostrar iniciativas científicas desenvolvidas desde a bancada até a aplicação clínica, em parceria entre o Hemocentro de Ribeirão Preto, o CTC-USP e a USP. A primeira palestra é da biomédica Maria Luiza Arrojo e tem como título “Enxergando além do invisível: da pesquisa básica à realidade da doença falciforme”.

Durante o mestrado, a pesquisadora desenvolveu uma técnica inovadora e de baixo custo que permite analisar com precisão a presença de hemoglobina fetal (HbF) nos glóbulos vermelhos. A HbF é conhecida por indicar a gravidade da manifestação da doença, sendo que níveis mais elevados estão associados a um melhor curso clínico.

O trabalho representa um avanço na compreensão da doença genética e pode abrir novas perspectivas para terapias personalizadas e mais eficazes. O estudo foi orientado pelo Prof. Dr. Rodrigo Alexandre Panepucci, coordenador do Laboratório de Biologia Funcional do Hemocentro RP/CTC-USP, e integrou o Programa de Pós-Graduação em Oncologia Clínica, Células-Tronco e Terapia Celular da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP).

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O desenvolvimento da terapia celular possibilitou inovações em diferentes áreas da saúde, trazendo benefícios diretos à população. Um importante exemplo é o biocurativo 3D contendo células-tronco, destinado ao tratamento de feridas crônicas e queimaduras graves, criado pela startup In Situ. A Dra. Carolina Caliari está à frente da iniciativa, que desde o início contou com o apoio do Hemocentro de Ribeirão Preto e do CTC-USP.

O Por dentro da Pesquisa aborda o tema na palestra “Bioimpressão 3D para o desenvolvimento de biocurativos”. No encontro, a bióloga apresenta a trajetória desde o início, com a expansão das células mesenquimais, que possuem propriedades de regeneração, o desenvolvimento em bancada por meio da engenharia tecidual, com o uso de biomembranas como quitosana e xantana em camundongos, até o produto final, que utilizou inicialmente a primeira bioimpressora fabricada no Brasil.

O Mesencure® atua principalmente na cicatrização de lesões na pele refratárias aos tratamentos convencionais, reduzindo o tempo de recuperação e o custo do procedimento. A inovação está em fase de ensaio clínico e, portanto, ainda não está disponível no mercado para comercialização.

A bioimpressão 3D de células-tronco é realizada com uma base de hidrogel de alginato, que permite dar forma e também manter a sobrevivência das células, gerando a chamada Biotinta. A técnica possibilita escalabilidade e precisão ao processo.

Atualmente, a empresa possui mais dois produtos em fase de P&D (Pesquisa e Desenvolvimento): o Biogel, destinado ao tratamento de feridas menos complexas e cicatrizes, e o Bioenxerto 3D, voltado ao tratamento de recessão gengival. A startup tem o suporte da Fapesp, USP, Sebrae, do Hospital Israelita Albert Einstein, da Pluris Aceleradora e do Supera Parque de Ribeirão Preto.

Fique atento às próximas edições da série Por dentro da Pesquisa! Os vídeos são publicados nas redes sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro de Ribeirão Preto.